Cystische Fibrose (Mukoviszidose) ist die häufigste angeborene Stoffwechselerkrankung. Statistisch gesehen ist jeder 20. Mensch Träger des defekten Gens. Tragen beide Elternteile das CF Gen in sich, ist die Möglichkeit gegeben, dass eines oder mehrere Kinder dieses Paares an der Erkrankung leiden. Als Folge des defekten Gens wird in den Drüsen des Körpers ein zähes, eiweißreiches Sekret gebildet, das die Funktion der Drüsen im Körper behindert. Dies bedeutet, dass organspezifisches Gewebe langfristig zugrunde geht. Davon betroffen sind alle Organe im Körper, besonders aber die Lungen und der Verdauungstrakt einschließlich der Leber.

Weltweit bemühen sich Wissenschafter neue Medikamente, Therapien und Behandlungen zu entwickeln. Seit der Entdeckung des defekten Gens im Jahr 1989 wurden im Laufe der letzten Jahre mehr als 1000 CF Genmutationen nachgewiesen. Trotz aller Bemühungen ist es allerdings noch nicht gelungen, eine die Ursachen der CF verhindernde Gentherapie zu entwickeln. Die heute zur Verfügung stehenden Behandlungsstrategien sind dahin ausgerichtet, Symptome und Fortschreiten der chronisch verlaufenden Erkrankung zu lindern.